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Arzneimittel
Intensive Forschung für Seltene Erkrankungen
Gute Nachricht für Menschen mit Seltenen Erkrankungen: Nie zuvor wurden für diese Patienten so viele Arzneimittel („Orphan Drugs“) erfolgreich entwickelt wie heute. 20 Prozent der 205 neuen Wirkstoffe, die die frühe Nutzenbewertung (FNB) des AMNOG-Verfahrens durchlaufen haben, werden für rund 600.000 Patienten eingesetzt, die hierzulande an seltenen Krankheiten leiden.
Die EU-Verordnung aus dem Jahr 2000 trägt also vermehrt Früchte: Wurden damals nur zwischen einem und drei Orphan Drugs pro Jahr neu zugelassen, ist diese Zahl inzwischen auf 10 bis 13 angestiegen. Genau das war das Ziel der Maßnahme – und kann dennoch nur ein Anfang sein: Für rund 8000 bisher bekannte Seltene Erkrankungen stehen derzeit nicht mehr als 130 Medikamente zur Verfügung.
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