„Die Entschlüsselung des menschlichen Genoms sowie tiefere Einblicke in die Funktionsweise des Immunsystems und der Genexpression haben in den letzten Jahren zu einem besseren Verständnis von Krankheitsverläufen geführt“, schreibt IQVIA. „Dieses Wissen wird jetzt auch zur Entwicklung hochkomplexer Gen- und Zell-Editiertechniken verwendet, die eine neue Ära der Medikamentenentwicklung markieren: die Advanced Therapies (AT)-Ära.“
Die ATs stellen eine ganz neuartige Art zur Behandlung von Krankheiten dar. Denn: Sie bestehen „aus intakten, lebenden menschlichen Zellen oder genetischen Konstrukten. Nach dem Transfer in den menschlichen Körper ersetzen, reparieren oder regenerieren ATs Gensequenzen, Zellen, Gewebe oder Organe, um deren normale Funktion wiederherzustellen“, heißt es in dem Bericht. Beispiele sind etwa CAR-T-Zelltherapien oder die „Genschere“ CRISPR – mit Hilfe derer die DNA präzise an einer beliebigen Stelle durchtrennt werden kann.
7 Prozent der Arzneimittelpipeline: Advanced Therapies
Aktuell sind laut IQVIA‘s Pipeline Intelligence-Datenbank sieben Prozent der aktuellen globalen Pipeline-Kandidaten (Phase I – registriert) ATs. Die große Mehrheit der AT-Studien (47 %) bezieht sich auf Tumorerkrankungen. Aber auch im Bereich von Infektions-, Erb- und Herz-Kreislauf-Erkrankungen wird geforscht. Dabei sind sowohl Therapien gegen (genetische,) seltene als auch gegen häufige Leiden (wie HIV oder Diabetes) im Fokus.
Laut IQVIA sind jedoch „bedeutende Änderungen im Gesundheitssystem“ erforderlich, „um ATs zu regulieren, zu bewerten, zu erstatten und anzuwenden, damit eine Vielzahl von Patienten von ihrem Potenzial profitieren kann.“ Ein Beispiel: Eine geringe Anzahl an Patienten, hohe Kosten für Herstellung und Distribution sowie begrenzte Erstattungsbudgets stellen die pharmazeutischen Unternehmen vor eine große wirtschaftliche Herausforderung. Angesichts der enormen logistischen Anforderungen bezweifelt IQVIA außerdem, dass „die derzeitige Gesundheitsinfrastruktur den Zugang zu ATs flächendeckend ermöglichen kann“. Hinsichtlich der Finanzierbarkeit wünscht sich das Unternehmen „AT-zugeschnittene Erstattungsregelungen“. Das Fazit: „Wenn die Gesellschaft den potenziellen Nutzen von ATs ausschöpfen will, sind alle Akteure des Gesundheitssystems gefordert, neuartige und tragfähige Ansätze für eine wirksame Finanzierung und Versorgung zu entwickeln.“
