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Pharma-Fakten Newsletter: 28.09.2020

Phenylalanin Aminosäure PKU

Menschen mit Phenylketonurie nicht allein lassen

Etwa 1 von 8.000 Kindern in Europa kommt mit Phenylketonurie (PKU) auf die Welt – eine seltene Erkrankung, die den Eiweißstoffwechsel betrifft. Sie kann „zu schweren geistigen Entwicklungsstörungen“ führen, erklärt Dr. Anja Reichert, Medical Director bei dem Biotechnologieunternehmen BioMarin in Deutschland. Die Patienten benötigen eine lebenslange Behandlung. Laut Studien erhalten jedoch nur zwölf Prozent der Betroffenen in Europa eine angemessene medizinische Versorgung.

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