„Neue Zell- und Gentherapien (C & GTs) revolutionieren die Medizin und bieten die Möglichkeit, lebensbedrohliche Krankheiten zu heilen und nicht nur zu behandeln.“ So äußert sich das Beratungsunternehmen Oxford Economics zu diesem Thema. Momentan befinden sich 362 Gen- und Zelltherapien in Entwicklung. Der amerikanische Pharmaverband PhRMA hat nachgezählt: Das sind 20 Prozent mehr als 2018.
Zell- und Gentherapien: Was ist der Unterschied?
Laut PhRMA verfolgen Zell- und Gentherapien ähnliche therapeutische Ziele: Sie „sind auf DNA oder RNA innerhalb oder außerhalb des Körpers gerichtet. Bei beiden Ansätzen geht es darum, genetisches Material zu verändern, um dessen Funktionsweise zu verbessern oder Krankheiten zu bekämpfen.“
Bei einer Gentherapie werden intakte Gene in die Zellen eines Patienten eingeführt, um dort zum Beispiel ein defektes Gen zu ersetzen. Im Zuge einer Zelltherapie bringen Mediziner ganze, funktionsfähige Zellen in den Körper des Erkrankten ein – geschädigtes Gewebe soll so ersetzt oder repariert werden.
Einsatzbereiche von Gen- und Zelltherapien
Wie es die Grafik (s. oben) verdeutlicht, haben Gen- und Zelltherapien das Potenzial die Behandlung verschiedener Krankheiten – wie etwa genetische Störungen, Augen-, Atemwegs- und Krebsleiden – zu revolutionieren.
- Ein großer Hoffnungsträger ist zum Beispiel die CAR-T-Zelltherapie der zweiten Generation zur Behandlung von einigen Arten von Blutkrebs. Es handelt sich hierbei um eine Krebsimmuntherapie, bei der vereinfacht gesagt körpereigene Zellen des Patienten entnommen, genetisch verändert und wieder infundiert werden. Diese vermehren sich im Körper, erkennen Krebszellen und greifen diese an (s. Pharma Fakten).
- Die Stargardt-Krankheit – auch juvenile Makuladegeneration oder Behr-Syndrom II genannt – wird durch eine Mutation des ABCA4-Gens verursacht, die zur Degeneration von Photorezeptoren in der Netzhaut des Auges führt und als Folge den Sehverlust bedeutet. Eine Gentherapie könnte eine korrigierte, „gesunde“ Version des ABCA4-Gens direkt in die Photorezeptoren in der Netzhaut liefern.
Sechs Erkrankungen (Krebs- und Augenkrankheiten sowie seltene Erberkrankungen) können inzwischen mit den von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) zugelassenen Gen- oder Zelltherapien behandelt werden, so PhRMA. Sie stellen Wissenschaftler und die Unternehmen jedoch vor hohe technische und logistische Herausforderungen. Laut Oxford Economics sind für künftige Durchbrüche hohe Investitionen erforderlich, um die Prozesse zu standardisieren, die Lieferlogistik zu vereinfachen, sowie die Effizienz und den Wettbewerb zu steigern.
Das zeigt: Die Ära der Gen- und Zelltherapien steht noch in den Startlöchern. Dennoch erweist sie sich als großer Hoffnungsträger für Patienten mit bisher unheilbaren und schweren Erkrankungen.
